1. DNA를 건드리지 않고 RNA만 고친다? K-바이오의 혁신
요즘 바이오 업계에서 가장 뜨거운 키워드는 단연 '
그중에서도 '
하지만 DNA를 영구적으로 건드린다는 점에서 혹시 모를 부작용에 대한 우려도 늘 따라다녔습니다.
그런데 한국의 한 바이오 기업이 이보다 훨씬 안전하고 정밀한, 차세대 유전자
편집 기술을 개발해 글로벌 빅파마의 눈을 사로잡았습니다. 바로
DNA는 우리 몸의 설계도라면, RNA는 그 설계도를 임시로 복사해 단백질을 만드는 '작업 지시서' 같은 역할을 하죠.
기존 RNA 치료제가 단백질 발현을 '억제'하는 방식이었다면, TSR은 손상된 부분을 아예 '고쳐서' 정상적인 기능을 회복시키는 'RNA 2.0' 시대의 핵심 기술이라고 할 수 있어요.
2. 왜 TSR 기술에 전 세계가 열광하는가?
첫째는
이 두 가지 요소가 결합되면서
기존
1)
crispr 보다 안전한 '가역성'
DNA를 자르는
쉽게 말해, 문제가 생겨도 약물 투여를 중단하면 원래대로 돌아갈 수 있다는 뜻이죠.
DNA에 영구적인 부작용을 남길 위험이 적기 때문에 훨씬 안전한 차세대 기술로 평가받고 있습니다.
이는 단일 염기만 바꾸는 기존
다른 멀티 교정 방식이 pre-mRNA만 교정 가능한
것과 달리,
2) 암세포에서만 작동하는 '정밀 타겟팅'
더 놀라운 점은 이 기술이 암세포에서만 작동하도록 설계할 수 있다는 것입니다.
암세포처럼 특정 환경이나 신호가 있을 때만 작동하게 만들면, 정상 세포에는 영향을 주지 않고 오직 질병 세포만 골라 치료할 수 있게 되죠.
이처럼 정밀한 타겟팅 능력은 기존
제가 바이오 업계 소식을 접하면서 느낀 점은, 결국 치료제의 성공은
'
3. 릴리가 1.9조를 투자한 이유: 글로벌 빅딜의 의미
이러한 혁신적인 기술력은 곧바로 글로벌 시장의 인정을 받았습니다. 2025년 5월,
최근 빅파마들은 비상장사까지 포함해 기술이전에 활발하게 나서고 있는데,
릴리가 거액을 투자한 이유는 명확합니다.
현재 2개의 파이프라인이 임상 1/2상을 진행 중이며, 특히 AAV 전달체를 사용하는 망막색소변성증 치료제(RZ-004)는 최근 AAV로 RNA를 전달하는 기술의 임상 성공 사례가 나오면서 시장의 기대감을 더욱 높이고 있습니다.
4. K-바이오, 새로운 패러다임을 제시하다
DNA를 편집하는 부담 없이, RNA를 교정하여 질병을 근본적으로 치료하는 이 방식은 앞으로 암, 희귀 질환, 만성 질환 등 다양한 분야로 확장될 잠재력을 가지고 있습니다.
최근 바이오 시장의 핵심은 '간 외(Extra-hepatic) 전달'로 RNA 치료제의 영역을
확장하는 것인데,


